Генная терапия

Генная терапия это процедура, при которой вирусный / невирусный вектор используется для введения генетического материала в клетки для компенсации аномальных генов. Если ген создает дефектные белки в организме, можно использовать генную терапию, чтобы ввести в эту клетку нормальный ген, чтобы производить нужные белки. Есть несколько подходов к генной терапии, а именно:
1. Замена мутировавшего / дисфункционального гена, вызывающего заболевание, на нормальный ген.
2. Введение в организм новых генов для борьбы с болезнью.
3. Инактивация (нокаутация) мутировавшего дисфункционального гена.
 
Процесс генной терапии, начинается с определения гена, вызывающего заболевание. Например, в случае дефицита аденозиндезаминазы у человека отсутствует определенный фермент (аденозиндезаминаза) в его иммунной системе, потому что дефектный ген ADA расположен на хромосоме 20. Отсутствие фермента делает человека восприимчивым к повторяющимся / постоянным инфекциям, вызываемым бактериями. , вирусы и грибки. Инфекции обычно представляют собой условно-патогенные организмы, которые не влияют на здорового человека с функциональной иммунной системой.
После обнаружения гена необходимо идентифицировать пораженные клетки в тканях / органах организма. В данном случае это лимфоидные ткани. После этого должна быть доступна рабочая версия гена. Гены могут быть получены от здорового человека, у которого есть функциональный ген, вырабатывающий фермент. Как только ген получен, его необходимо доставить в клетки. Вирус, который генетически разработан для переноса гена из-за его способности инфицировать клетки, но разработан так, чтобы не вызывать заболевания. Некоторые вирусы, такие как ретровирусы, используются из-за их способности интегрировать свой генетический материал в хромосому клетки. Аденовирусы можно использовать, потому что они вводят свой генетический материал в ядро ​​клетки, но не интегрируются в хромосому клетки.
Новый сконструированный вирус можно вводить или вводить внутривенно (IV) в указанные ткани, где они могут поглощаться клетками. Ткани пациентов могут быть удалены, а затем подвергнуты воздействию вектора в лаборатории. Затем эти клетки возвращаются пациенту, где новые клетки начинают производить жизненно важный белок / фермент. Примером этого стал доктор. Андерсон, Р. Майкл Блейз; и Кеннет В. Калвер; с двумя девочками 4 и 9 лет, у которых в 1990 г. был дефицит аденозиндезаминазы. Девушкам дали вирус (генетически модифицированный) с новым геном для доставки правильного гена ADA. После нескольких процедур работа казалась многообещающей, девочки выросли и в настоящее время ходят в государственные школы и ведут нормальный образ жизни. Результаты показали увеличение ADA в их иммунных клетках после одного сеанса генной терапии.
Генная терапия - многообещающая область исследований, которая позволяет не лечить, а лечить многие генетические заболевания. Такие заболевания, как гемофилия, рак, мышечная дистрофия и врожденная слепота. Хотя это многообещающе, исследователям предстоит преодолеть множество препятствий, прежде чем это станет практической формой терапии. Исследователи должны найти лучший способ доставки генов к тканям / клеткам-мишеням и гарантировать, что новые гены точно контролируются организмом. С этими препятствиями связаны риски, например, реакция иммунной системы на работающий ген и возникновение воспаления. Ген, вырабатывающий слишком много белка или фермента, что приводит к другим проблемам со здоровьем. Деактивированный вирус может нацеливаться на другие клетки, или деактивированный вирус может стать заразным и распространиться.